Acadia Pharmaceuticals 近日宣布，加拿大卫生部已根据优先审查程序批准DAYBUE™（曲非奈肽）上市，用于治疗两岁及以上成人和儿童雷特综合征患者。DAYBUE获得批准的通知使其成为加拿大首个也是唯一一个获准用于治疗Rett综合征的药物。

雷特综合征是一种罕见、复杂的神经发育障碍性疾病，主要影响女性患者，患者在出生后头两年的发育明显正常，但随后会出现明显的发育倒退。症状可能包括丧失交流能力、有目的性地使用手、步态异常和刻板的手部动作，如拧手、拍手和搓手。

加拿大卫生部的申请得到了关键的 LAVENDER™ 3 期研究积极结果的支持，该研究评估了特罗芬肽与安慰剂相比对 187 名 5-20 岁雷特综合征女孩和年轻女性的疗效和安全性。共同主要终点是在第12周时，雷特综合征行为问卷（RSBQ）总分（护理人员评估）和临床医师角度的临床总体印象-改善（CGI-I）量表评分与基线相比的变化；两者均有统计学意义。RSBQ是一个由45个项目组成的评分量表，由护理人员完成，用于评估雷特综合征的一系列症状（呼吸、手部动作或刻板行为、重复行为、夜间行为、发声、面部表情、眼睛注视和情绪）。与安慰剂相比，测量 “沟通与符号行为量表发育档案™婴幼儿检查表-社交综合评分”（CSBS-DP-IT Social）从基线到第 12 周的变化的关键次要终点也具有统计学意义。

曲非奈肽是胰岛素样生长因子 1 的 N 端三肽的合成类似物。在加拿大，DAYBUE 适用于治疗两岁及以上、体重至少 9 公斤的成人和儿童雷特综合征患者。

前瞻性陈述

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