医疗资讯
首页 > 医疗资讯 > 药闻速递
GNSC-001获美国食品药品管理局(FDA)快速通道指定,用于膝骨关节炎(OA)患者治疗
药闻速递
2024/11/13
74

2024年11月12日,Genascence Corporation 宣布美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 GNSC-001 快速通道 (FTD) 称号,GNSC-001 是治疗膝骨关节炎 (OA) 患者的一种潜在的一流基因疗法。


GENASCENCE_LOGO_FULL_COLOR_Logo.jpg


GNSC-001 是一种基因药物--一种重组腺相关载体 (AAV),表达白细胞介素-1 受体拮抗剂 (IL-1Ra) 的优化形式,IL-1Ra 是一种天然存在的蛋白质,能阻断白细胞介素-1 (IL-1) 信号传导。IL-1被认为是参与OA发病机制的关键介质之一,可引起炎症、关节疼痛和软骨破坏。GNSC-001 只需向受影响关节注射一次,就能长期、持续地抑制 IL-1。


骨关节炎(OA)是一种退行性关节疾病,是导致残疾的主要原因。它的特征是关节软骨的破坏和关节内骨骼结构的改变,从而导致疼痛和关节功能丧失。由于直接医疗费用和生产力损失,骨关节炎造成了重大的经济负担。每年,数百万膝关节 OA 患者接受非甾体抗炎药、阿片类药物和膝关节类固醇注射治疗,以控制膝关节疼痛。目前还没有已知的疗法可以改变或减缓 OA 的进展。


GNSC-001治疗OA的1期临床试验数据表明,该药的耐受性良好。研究结果还显示,单次关节内注射 GNSC-001 会导致滑液中 IL-1Ra 的表达在为期 12 个月的研究中一直高于基线。此外,使用GNSC-001治疗后,所有研究参与者的疼痛和功能评分都有改善趋势,在这项首次人体试验中,疾病进展有限。


平台声明

内容来自中国SFDA,美国FDA,药品审评中心、国家基本医保目录等权威部门,部分内容来自互联网,如涉及医学知识、观点、建议都不应被视为医生建议或处方诊断,所有信息仅供参考,康和医药不对其承担任何责任,如有错误,版权问题请来电来函告知。

客服微信
扫一扫,了解最新药品信息资讯
8800+人的选择
  • 美团店铺
    扫码去购买药品
  • 微信小程序
    关注微信小程序
  • 关注我们
    关注微信公众号
全国统一咨询热线
13128672942
在线咨询